Handicap Neuromusculaire : Physiopathologie, Biothérapie et Pharmacologie appliquées END-ICAP

Présentation

Nom du directeur

L Garcia / M Bonay

Type EPST

INSERM, Université

Institut hébergeur

Université de Versailles Saint-Quentin-en-Yvelines, INSERM

Lieu

2 Avenue de la Source de la Bièvre
Montigny-le-Bretonneux 78180

Equipes

Responsable : A Goyenvalle

Maladies concernées :

  • Maladies neuromusculaires (ORPHA:68381)
  • Dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) (ORPHA:98896)
  • Amyotrophie spinale (SMA) (ORPHA:70)

Implication dans un ou plusieurs ERN : Non

Recherches

Types de recherche : fondamentale

Modèles : In vivo, In vitro

Thèmes

  • Approche de thérapie génique
  • Cellules souches musculaires postnatales

Expertises

  • Modèles animaux
  • Modèles murins

Mots-clés

  • Oligonucléotides antisens
  • Vecteurs AAV
  • Modulation d’épissage
  • Maladies neuromusculaires
  • Vecteurs HSV
  • Vessie neurologique

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